CRISPR/Cas9 bugüne kadar geliştirilmiş en basit, en ucuz ve en hızlı genom düzenleme aracı. Yıllardır adı etrafında fırtınalar koparılmasının sebebi de insanoğlunun eline ilk kez genlerle oynamak için bu denli güçlü bir araç geçirmiş olması, pek çok hastalığın tedavisi için bir umut olması. Ancak görünen o ki daha yolun başındayız, öğrenilmesi gereken de çok şey var. Yine de gün geçmiyor ki CRISPR/Cas9'ın kullanıldığı yeni bir araştırma duymayalım.
İşte 2017'den CRISPR/Cas9 ile ilgili akılda kalanlar:
1. Bilim adamları CRISPR'ı kullanarak ilk kez canlı bir organizmadan HIV'yi tamamen uzaklaştırmayı başardılar. 2016 yılının başlarında fare ve sıçanlardan CRISPR/Cas9 aracılığı ile HIV-1 virüsünün nasıl çıkarılabileceğini göstermiş olan Philadelphia'daki Temple Üniversitesi ve Pittsburgh Üniversitesi'nden araştırmacılar bu sefer üç farklı hayvan modelinde CRISPR/Cas9'ı kullanarak HIV-1 DNA'sını hem akut hem kronik hastalık sürecinde fare T hücre genomundan tamamen elimine etttiler. Böylece tekniğin hastalığın farklı formlarında, akut EcoHIV infeksiyonu (faredeki insan HIV-1 karşılığı) veya latent HIV-1 enfeksiyonu, etkili olduğunu kanıtladılar.
2. California'daki Scripps Araştırma Enstitüsü'nden araştırmacılar ilk yarı sentetik organizmayı ürettiler. Normalde dünya üzerindeki insan dahil bütün canlıların DNA'sı dört baz (A, T, C ve G) içerirken bu modifiye edilmiş E. Coli X ve Y olarak adlandırılmış iki yeni bazı da kapsayan - toplam 6 bazdan müteşekkil - tamamen yeni bir DNA'ya sahip. Araştırmacılara göre bu artırılmış genetik bilgi olanağı daha önce doğada varolmayan özellliklerle donatılmış canlıların varlığı için bir platform oluşturuyor. Ancak şu andaki amaç değişik hastalıkların tedavisinde kullanılabilecek yeni proteinlerin seri üretimini sağlamak. CRISPR-Cas9 burada bakteri tarafından X ve Y moleküllerinin yabancı olarak tanınmasını engellemek için kullanılmış. Tabii çalışma kafada hem etik hem de işlevsel anlamda çokça soru işareti yaratıyor.
3. İki genin birleşimiyle oluşan hibrid füzyon genleri pek çok kanser tipinde görlüyor, örneğin lösemilerde sıklıkla görülen BCR-ABL gibi. Pittsburgh Üniversitesi'nden araştırmacılar bazı agresif prostat, akciğer, karaciğer ve yumurtalık kanserlerinde gözlenen MAN2A1-FER adlı füzyon proteini hedef almışlar. Özel geliştirilmiş bir virüs aracılığı ile vücuda verilen CRISPR ile düzenlenmiş genler farelerde tümör büyüklüğünü %30 azaltmış ve çalışmanın sonuna kadar denekler hayatta kalmış. Sonuçlar henüz mükemmel olmasa da gelecek için umut veriyor, özellikle de tedavinin sadece kanser hücrelerini hedef aldığı düşünüldüğünde.
4. Kanser hücrelerinde yüksek düzeyde bulunduğu bilinen Tudor-SN adlı protein hücre siklusunda görevli. Bu protein işini hücrede gen ekspresyonunun ince ayarını sağlayan microRNA düzeylerini etkileyerek yapıyor. Rochester Üniversitesi'nden bilim adamları CRISPR-Cas9 kullanarak Tudor-SN'i insan hücrelerinden uzaklaştırdıklarında microRNA seviyelerinin arttığını, bunun da bölünme sürecini etkileyen genlerin faaliyetini azalttığını görmüşler. Tabii bir tedavi seçeneği olması için gidilecek çok yol var.
Devam edecek...
İşte 2017'den CRISPR/Cas9 ile ilgili akılda kalanlar:
1. Bilim adamları CRISPR'ı kullanarak ilk kez canlı bir organizmadan HIV'yi tamamen uzaklaştırmayı başardılar. 2016 yılının başlarında fare ve sıçanlardan CRISPR/Cas9 aracılığı ile HIV-1 virüsünün nasıl çıkarılabileceğini göstermiş olan Philadelphia'daki Temple Üniversitesi ve Pittsburgh Üniversitesi'nden araştırmacılar bu sefer üç farklı hayvan modelinde CRISPR/Cas9'ı kullanarak HIV-1 DNA'sını hem akut hem kronik hastalık sürecinde fare T hücre genomundan tamamen elimine etttiler. Böylece tekniğin hastalığın farklı formlarında, akut EcoHIV infeksiyonu (faredeki insan HIV-1 karşılığı) veya latent HIV-1 enfeksiyonu, etkili olduğunu kanıtladılar.
2. California'daki Scripps Araştırma Enstitüsü'nden araştırmacılar ilk yarı sentetik organizmayı ürettiler. Normalde dünya üzerindeki insan dahil bütün canlıların DNA'sı dört baz (A, T, C ve G) içerirken bu modifiye edilmiş E. Coli X ve Y olarak adlandırılmış iki yeni bazı da kapsayan - toplam 6 bazdan müteşekkil - tamamen yeni bir DNA'ya sahip. Araştırmacılara göre bu artırılmış genetik bilgi olanağı daha önce doğada varolmayan özellliklerle donatılmış canlıların varlığı için bir platform oluşturuyor. Ancak şu andaki amaç değişik hastalıkların tedavisinde kullanılabilecek yeni proteinlerin seri üretimini sağlamak. CRISPR-Cas9 burada bakteri tarafından X ve Y moleküllerinin yabancı olarak tanınmasını engellemek için kullanılmış. Tabii çalışma kafada hem etik hem de işlevsel anlamda çokça soru işareti yaratıyor.
3. İki genin birleşimiyle oluşan hibrid füzyon genleri pek çok kanser tipinde görlüyor, örneğin lösemilerde sıklıkla görülen BCR-ABL gibi. Pittsburgh Üniversitesi'nden araştırmacılar bazı agresif prostat, akciğer, karaciğer ve yumurtalık kanserlerinde gözlenen MAN2A1-FER adlı füzyon proteini hedef almışlar. Özel geliştirilmiş bir virüs aracılığı ile vücuda verilen CRISPR ile düzenlenmiş genler farelerde tümör büyüklüğünü %30 azaltmış ve çalışmanın sonuna kadar denekler hayatta kalmış. Sonuçlar henüz mükemmel olmasa da gelecek için umut veriyor, özellikle de tedavinin sadece kanser hücrelerini hedef aldığı düşünüldüğünde.
4. Kanser hücrelerinde yüksek düzeyde bulunduğu bilinen Tudor-SN adlı protein hücre siklusunda görevli. Bu protein işini hücrede gen ekspresyonunun ince ayarını sağlayan microRNA düzeylerini etkileyerek yapıyor. Rochester Üniversitesi'nden bilim adamları CRISPR-Cas9 kullanarak Tudor-SN'i insan hücrelerinden uzaklaştırdıklarında microRNA seviyelerinin arttığını, bunun da bölünme sürecini etkileyen genlerin faaliyetini azalttığını görmüşler. Tabii bir tedavi seçeneği olması için gidilecek çok yol var.
Devam edecek...
No comments:
Post a Comment